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Médecine basée sur la preuve : controverse socratique
Kineblog vous propose une (libre) traduction (avec le précieux concours de VRG, que j’embrasse tendrement) du texte de David Grahame-Smith, professeur de pharmacologie clinique, Service de Pathologie Clinique, Radcliffe, Oxford, Grande-Bretagne, paru dans BMJ 1995;310:1126-1127 (29 April).
NB: Cette traduction est certainement perfectible (si certains se sentent en mesure de m’aider à la rendre moins “littérale”, notablement si un contresens est relevé, merci d’avance de soumettre vos suggestions en écrivant à kineblog at gmail point com).

Evidence based medicine: Socratic dissent

SOCRATE: Dis-moi, l’Enthousiaste (Meta-analytique), on dit que tu as adopté une nouvelle forme de pratique médicale. En est-il ainsi ?

L’ENTHOUSIASTE: En effet, Socrate, et elle est très efficace.

SOCRATE: A-t-elle un nom ou une description ?

L’ENTHOUSIASTE: Oui, nous l’avons baptisé « médecine basée sur la preuve ».

SOCRATE: C’est intéressant, quoique le terme soit totalement inélégant. Cependant je trouve que l’appellation est particulièrement inquiètante. Je pensais que tous les médecins avaient une formation scientifique, une doctrine qui veut qu’on examine la preuve sur laquelle la pratique se fonde. En quoi donc cette médecine basée sur la preuve diffère-t-elle de la pratique traditionnelle ?

L’ENTHOUSIASTE: Eh bien, Socrate, un des problèmes est que la plupart des médecins ont une perspective très étroite, se limitant à leur propre expérience et à celle des quelques (rares) confrères avec lesquels ils échangent leurs points de vue. Cela les conduit parfois à des conclusions erronées.

SOCRATE: Suggères-tu que dans leur étroitesse d’esprit ils échouent à rechercher la preuve qui pourrait les conduire à des conclusions différentes ou bien leur permettre d’adopter des décisions plus pondérées ?

L’ENTHOUSIASTE: Eh bien, Socrate, tu as mis le doigt dessus.

SOCRATE: Comment te débrouilles-tu, l’Enthousiaste, pour arriver à accéder à cette preuve que des médecins plus ordinaires trouvent inaccessible ? Est-elle dissimulée ?

L’ENTHOUSIASTE: Parfois cela arrive. Nous avons des méthodes sophistiquées, utilisant les technologies de l’information, pour chercher et compiler les données concernant l’efficacité des traitements et le suivi des patients dans le monde entier. D’autre part il faut savoir que les scientifiques et les médecins ne publient pas toujours les résultats de leurs études, particulièrement si ceux-ci ont été négatifs. Mes confrères et moi avons des techniques pour exhumer de tels résultats, qui peuvent à l’occasion changer l’opinion sur l’efficacité d’un traitement.

SOCRATE: Quelle est la cause d’une telle réticence à publier des résultats négatifs ? La science est-elle insuffisante ?

L’ENTHOUSIASTE: Non, la science est souvent tout à fait bonne, mais les journaux et les auteurs ne s’intéressent pas tant que ça à la publication de conclusions négatives ; les choses sont beaucoup plus excitantes si elles se révèlent positives.

SOCRATE: Ainsi, l’Enthousiaste, les sentiments ont encore de l’influence en médecine.

L’ENTHOUSIASTE: Que veux-tu dire ?

SOCRATE: Je me suis souvent interrogé sur l’application de l’hypothèse zéro aux études destinées à découvrir si un nouveau traitement est efficace.

L’ENTHOUSIASTE: Comment ça ?

SOCRATE: Le propos de l’hypothèse zéro n’est-il pas de présumer que le nouveau traitement n’est pas meilleur que l’ancien ou même que l’incurie thérapeutique ? C’est donc le début de l’application des statistiques à des problèmes pratiques.

L’ENTHOUSIASTE: Je n’avais pas idée que tu étais si versé en statistiques.

SOCRATE: Je ne le suis pas. L’hypothèse zéro relève du sens commun, quoiqu’un peu alambiquée. Les statistiques sont d’une autre nature. Mon opinion est que je n’ai jamais rencontré de médecin qui pratique la médecine en parfait accord avec l’hypothèse zéro, non plus (et ceci est plus pertinent) qu’un médecin qui l’applique de façon totalement dépassionnée aux recherches sur l’efficacité des traitements. Tous les médecins que je connais souhaitent vivement que leurs nouveaux traitements fonctionnent, qu’il s’agisse de patients individuels ou bien de groupes de patients lors d’essais cliniques. Est-il véritablement possible de théoriser sur la preuve de l’efficacité en suivant un ensemble de règles tandis qu’on approche les aspects pratiques des tests cliniques des traitements suivant un autre corpus ?

L’ENTHOUSIASTE: Eh bien, c’est précisément le propos des études en double aveugle, des essais cliniques randomisés : supprimer des études cliniques le biais généré par les motifs que tu viens de décrire.

SOCRATE: Ainsi la médecine basée sur la preuve va fondamentalement changer la manière dont les médecins évaluent leurs traitements ?

L’ENTHOUSIASTE: Pas totalement, mais cela aidera les médecins à adopter une vision plus large des résultats des études cliniques et de leur pratique et évitera la tendance des médecins à trop faire confiance à leur propre expérience forcément limitée, qui peut présenter des défauts en raison de leur échantillonnage trop faible et de leurs souvenirs imparfaits. Nous avons donc développé des méthodes st atistiques et un raisonnement qui nous permettent d’examiner de façon dépassionnée les résultats d’une pratique médicale donnée.

SOCRATE: Cela me semble admirable. Cependant je ne saisis toujours pas pourquoi des médecins choisiraient de pratiquer selon une méthode basée sur des impressions personnelles inadéquates plutôt que selon la méthode plus objective et englobante que tu me décris.

L’ENTHOUSIASTE: Peut-être bien parce que dans la pratique médicale l’expérience personnelle a une très forte influence sur les décisions prises par le médecin.

SOCRATE: Serait-ce donc là l’expression d’un conflit entre la science et l’art médical ?

L’ENTHOUSIASTE: Possible.

SOCRATE: Cela s’applique-t-il au diagnostic comme au traitement ?

L’ENTHOUSIASTE: Pourquoi poses-tu cette question ?

SOCRATE: Parce que mes amis médecins mettent toujours l’accent sur l’importance de l’expérience et de la reconnaissance d’un schéma pour fonder un bon diagnostic. Serais-tu d’accord ?

L’ENTHOUSIASTE: Je suis d’accord dans une assez large mesure, quoiqu’il existe des diagnostics qui pourraient être améliorés par l’application de la méthodologie que j’ai décrite dans le domaine de l’évaluation des traitements.

SOCRATE: Pendant la formation des jeunes médecins, met-on l’accent sur cette différence entre l’impact de l’expérience personnelle dans l’art du diagnostic par opposition à l’influence trompeuse dans l’évaluation du résultat pratique.

L’ENTHOUSIASTE: Je ne le pense pas.

SOCRATE: Qu’apprennent donc les médecins en premier et sur quels aspects de la médecine s’attache-t-on le plus pendant la formation médicale ?

L’ENTHOUSIASTE: Indubitablement sur toutes les matières qui permettent de préciser le diagnostic de la maladie.

SOCRATE: Dont une part importante est l’aspect expérimental ?

L’ENTHOUSIASTE: En effet.

SOCRATE: Peut-être alors les jeunes adoptent l’art expérimental du diagnostic de leurs professeurs et espèrent à tort(fallacieusement?) appliquer la même approche aux traitements, ce qui comme tu l’as expliqué est une mauvaise habitude.

L’ENTHOUSIASTE: Il faudra que je pense à ça.

SOCRATE: Dis-moi, appliques-tu toi-même les fruits de ton travail ?

L’ENTHOUSIASTE: Malheureusement non. Je suis si occupé à appliquer cette nouvelle méthodologie à l’évaluation de la pratique médicale que je n’ai plus le temps de voir des patients moi-même.

SOCRATE: Je compatis. Je consacre tant de temps à la philosophie critique dans l’abstrait qu’une application pratique est devenue impossible. Je dois t’avertir que tes confrères, comme les miens, pourraient ne pas toujours apprécier tes bonnes intentions.
Même maintenant mes détracteurs ont l’ambition de me faire un procès pour pensée subversive. Tu dois te rendre compte que si tu n’es pas toi-même constamment confronté aux infinies variations de la clinique et de sa réponse aux traitements, et si tu n’as pas affaire chaque jour à tes patients, tu seras en proie à la critique de ceux qui s’y consacrent.

L’ENTHOUSIASTE: Je m’en suis rendu compte tout récemment et je ne sais pas trop comment réagir. L’affaire est particulièrement critique parce que la cause de la médecine basée sur la preuve a été kidnappée par ceux qui maintenant gèrent notre pratique médicale.

SOCRATE: Où est donc leur intérêt ?

L’ENTHOUSIASTE: Ils sont particulièrement soucieux d’obtenir un bon rapport qualité/prix et souhaitent être sûrs que les actes médicaux sont efficaces et valent leur prix.

SOCRATE: Ainsi il doit y avoir un grand nombre de médecins qui pratiquent une médecine hors de prix, pour qu’un tel dispositif soit mis en place?

L’ENTHOUSIASTE: Sans doute.

SOCRATE: Je n’aurais jamais pensé que ces mots franchissent tes lèvres. Ceci mis à part, de toutes façons, es-tu bien certain que les motivations des gestionnaires soient aussi purs et intellectuels que tu l’imagines ?

L’ENTHOUSIASTE: Comment pourrait-il en être autrement ?

SOCRATE: N’est-ce pas le travail d’un gestionnaire que de s’assurer que les soins soient dispensés de la façon la moins coûteuse possible ? Et tous les politiciens n’exhortent-ils pas les acheteurs à obtenir le meilleur coût ?

L’ENTHOUSIASTE: Bien évidement.

SOCRATE: Dans ce cas, que perçoivent-ils comme étant le principal obstacle à leur but ?

L’ENTHOUSIASTE: Le manque de preuve quant à ce qui est réellement efficace.

SOCRATE: Ce serait bien, ô l’Enthousiaste mon crédule ami, s’il en était ainsi, mais j’en doute. Le principal obstacle qu’ils perçoivent est une profession médicale anarchique dépensant son argent d’une manière inutile et inconsidérée. Ils voient votre adorée médecine basée sur la preuve comme le moyen de menotter les médecins et de les contraindre à leur bon vouloir. Ceci, j’en suis certain, est la raison pour laquelle ils sont si enthousiastes à son propos.
Fait donc bien attention, mon Enthousiaste, à n’être point le dupe du jeu politique mené actuellement dans le monde de la santé.
Souviens-toi que la ciguë est parfois au bout du voyage.

Le texte original en anglais:

Evidence based medicine: Socratic dissent

David Grahame-Smith, professor of clinical pharmacology ^a

^a Department of Clinical Pathology, Radcliffe Infirmary, Oxford OX2 6HE

SOCRATES: Tell me, Enthusiasticus (Meta-analyticus), they say you are espousing a new form of medical practice. Is that so?

ENTHUSIASTICUS: Indeed Socrates, and very effective it is.

SOCRATES: Does it have a name or description?

ENTHUSIASTICUS: Yes, we have called it evidence based medicine.

SOCRATES: How very interesting, albeit unaesthetic. But I do find the title that you have given this new form of medical practice rather alarming. I thought that all doctors were trained in the scientific tradition, one tenet of which is to examine the evidence on which their practice is based. How then does this new evidence based medicine differ from traditional medicine?

ENTHUSIASTICUS: Well, Socrates, one problem is that most doctors have a very narrow perspective, limiting themselves to their own experience and that of a relatively few colleagues with whom they exchange views. This sometimes leads them to make erroneous conclusions.

SOCRATES: Do you imply that in their narrowness they fail to search for evidence which might cause them to reach a different conclusion or allow them to come to a more balanced decision?

ENTHUSIASTICUS: Precisely, Socrates, you have hit it in one.

SOCRATES: How do you, Enthusiasticus, manage to gain access to this evidence which more ordinary doctors find inaccessible? Is it hidden away?

ENTHUSIASTICUS: Sometimes it is. We have sophisticated methods, using information technology, for searching out and recording information about the efficacy of treatments and case management from all over the world. Also scientists and doctors do not always publish the results of their studies, particularly if they have been negative. I and my colleagues have ways of unearthing such results, which can on occasion change views about the efficacy of a treatment.

SOCRATES: What is the cause of this reluctance to publish negative results? Is it because the science is poor?

ENTHUSIASTICUS: No, the science is often quite good, but journals and authors are not so interested in negative conclusions; things are much more interesting if they turn out positive.

SOCRATES: So, Enthusiasticus, sentiment still holds sway in medicine.

ENTHUSIASTICUS: What do you mean?

SOCRATES: I have often wondered about the application of the null hypothesis to studies planned to find out if a new treatment works.

ENTHUSIASTICUS: How so?

SOCRATES: Is it not the purpose of the null hypothesis to assume that the new treatment is no better than the old treatment or even no treatment at all? This is then the beginning of the application of statistical theory to the practical problem.

ENTHUSIASTICUS: I had no idea you were so well versed in statistical theory.

SOCRATES: I am not. The null hypothesis is commonsense, albeit a bit topsy turvy. Statistical theory is something else. My point is that I have never met a doctor who practises medicine in full accordance with the null hypothesis, nor, and this is more pertinent, one who applies it completely dispassionately to the investigation of the efficacy of treatments. All the doctors I know hope very much that their new treatments will work, whether it be in individual patients or in groups of patients in a clinical trial. Is it really possible to theorise on the question of proof of efficacy by one set of rules but approach the practical aspects of clinical testing of treatments by another?

ENTHUSIASTICUS: Well, that is the exact purpose of the double blind, randomised clinical trial: to remove from clinical studies the bias produced by just these motives you describe.

SOCRATES: So is this evidence based medicine going to fundamentally change the way doctors test their treatments?

ENTHUSIASTICUS: Not essentially, but it will help doctors take a wider view of the results of clinical trials and practice and avoid the tendency of doctors to rely too much on their own limited experience, which may be flawed because of its numerical inadequacy and biased recollections. We have developed statistical methods and reasoning to enable us to take a dispassionate overview of the results of given medical practice.

SOCRATES: This seems admirable to me. I cannot understand why doctors might choose to practise by a method based on inadequate personal impressions rather than the more objective and comprehensive method you describe.

ENTHUSIASTICUS: Perhaps it is because personal experience in medical practice has such a strong influence on a doctor’s future actions.

SOCRATES: Is this an expression of the conflict between the science and the art of medicine?

ENTHUSIASTICUS: Perhaps.

SOCRATES: Does it apply equally to the matter of diagnosis as much as treatment?

ENTHUSIASTICUS: Why do you ask?

SOCRATES: Because my physician friends are always emphasising to me how important experience and pattern recognition are in the making of a good diagnostician. Do you agree with that?

ENTHUSIASTICUS: To a great extent I do, though there are areas of diagnosis which can be improved by the application of the methodology I have described in respect of treatment assessment.

SOCRATES: Is this difference between the impact of personal experience on the diagnostic art, but its misleading influence in the appraisal of practice outcome, emphasised during the education of young doctors?

ENTHUSIASTICUS: I think not.

SOCRATES: What do doctors learn first and what aspects of medicine are most emphasised during medical education?

ENTHUSIASTICUS: Undoubtedly all those matters which aid the accurate diagnosis of disease.

SOCRATES: A strong part of which is this experiential aspect?

ENTHUSIASTICUS: Indeed.

SOCRATES: Perhaps then, the young pick up the experiential art of diagnosis from their teachers and mistakenly hope to apply the same approach to treatment, which as you have explained would lead to bad habits.

ENTHUSIASTICUS: I shall have to think about that.

SOCRATES: Tell me, do you yourself apply the fruits of your labours?

ENTHUSIASTICUS: Unfortunately not. I am so busy applying this new methodology to the appraisal of medical practice that I no longer have time to see patients myself.

SOCRATES: I sympathise. I spend so much time in critical philosophy of an abstract nature that practical application of it has become impossible. I must warn you though that your colleagues, like mine, might not always appreciate your good intentions.

Even now my detractors are planning to put me on trial for subversive thought. You must see that if you yourself are not constantly versed in the infinite variables of patient presentation and response to treatment, and dealing with them every day, you will be prey to criticism from those who do.

ENTHUSIASTICUS: I have recently become aware of that and I am unsure how to deal with it. The matter is particularly acute because the cause of evidence based medicine has been taken up by those who now manage our medical practice.

SOCRATES: What is their interest?

ENTHUSIASTICUS: They are particularly anxious to get value for money and wish to be sure that doctors’ actions are effective and worth paying for.

SOCRATES: So there must be a large number of doctors practising cost ineffective medicine for such a grand scheme to be enacted.

ENTHUSIASTICUS: I guess so.

SOCRATES: Those are words I would never have expected to hear pass your lips. That aside, however, are you sure that the motives of the managers are as pure and intellectual as you imagine?

ENTHUSIASTICUS: How could it be otherwise?

SOCRATES: Is it not a manager’s job to ensure that health care is delivered in the most cost effective way possible? And do not all politicians exhort purchasers to get the best bargain?

ENTHUSIASTICUS: Indeed.

SOCRATES: Then what do they perceive as the main barrier to their purpose?

ENTHUSIASTICUS: Lack of evidence as to what is really effective.

SOCRATES: It would be nice, Enthusiasticus my gullible friend, if it were really so, but I doubt it. The main barrier they perceive is an anarchic medical profession spending their money in a profligate and unnecessary manner. They see your beloved evidence based medicine as a means to shackle the doctors and bend them to their will. That, I am certain, is why they are so enthusiastic about it. Beware, Enthusiasticus, that you are not used as a dupe in a political game of health economics. Remember, hemlock may be down the line.

le lien

Les curieux lirons sur le blog rhumatologie en pratique un article qui présente la même reflexion, quoique de fort différente manière, ainsi que La difficile mesure de l’effet thérapeutique sur le site pseudo-sciences.org